Il Premio Nobel per la Medicina 2024 è stato assegnato a Victor Ambros e Gary Ruvkun con la motivazione seguente: “per la loro scoperta del microRNA e del suo ruolo nella maturazione dell’mRNA”
Il microRNA è una classe di piccole molecole di RNA non codificanti, lunghe circa 20-25 nucleotidi, che svolgono un ruolo fondamentale nella regolazione dell'espressione genica. Non codificanti significa che la cellula non usa le informazioni genetiche riportate dalla molecola per produrre specifiche proteine, come succede con le molecole di RNA già note ovvero mRNA o messaggero e il tRNA che trasporta gli amminoacidi, cioè i mattoni fondamentali di ogni proteina. Il compito del microRNA è la regolazione della quantità di proteine prodotte da un gene, agendo a livello post-trascrizionale. In pratica, il loro compito principale è modulare l'attività dei geni, influenzando numerosi e importantissimi processi biologici. Sono piccole molecole che funzionano da interruttore e che danno il via, o bloccano, l’espressione di un gene e quindi la produzione di una proteina.
Uno degli ambiti più spettacolari dell’azione del microRNA è la differenziazione cellulare. Sappiamo che ogni cellula di un organismo (tranne i globuli rossi nel sangue dei mammiferi) possiede una copia identica dell’intero genoma dell’individuo. Ma le cellule fanno cose diverse a seconda del tessuto e dell’organo che contribuiscono a formare: le cellule della pelle proteggono il corpo e sono estremamente diverse da quelle del fegato o del cervello, i neuroni, che ci fanno pensare. Come mai cellule che portano le stesse informazioni assumono forme e funzioni diverse nel corso dello sviluppo dell’organismo? Qui entrano in gioco le proprietà di regolazione del microRNA: accendendo o spegnendo l’attività di geni specifici, queste piccole molecole inducono una cellula a diventare parte della pelle, del cervello o di un osso. MicroRNA è coinvolto anche nello sviluppo o nella inibizione di alcune patologie, come i tumori, e malattie neurovegetative, come l’Alzheimer.
Infine, ruolo non meno importante, queste molecole aiutano le cellule a rispondere agli stress regolando rapidamente l'espressione di geni specifici che facilitano l’adattamento dell’organismo ai cambiamenti ambientali.
